HCB | Hospital da Criança de Brasília José Alencar - A Criança merece o melhor

O Sistema Único de Saúde (SUS) oferece, desde 2025, o uso de terapia gênica para tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) que tenham indicação para este tipo desde medicação. Desde então, o Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) já administrou a medicação a oito crianças, sendo a unidade de saúde a atender o maior número de pacientes. No sábado (28/03/2026), profissionais de diferentes unidades de saúde brasileiras que atendem pacientes com a doença se reuniram para o II Encontro entre Ministério da Saúde e Novartis sobre Terapia Gênica no Sistema Único de Saúde: um alinhamento técnico-operacional acerca do uso dessa abordagem.

A terapia gênica utiliza um vetor viral e interfere no gene responsável pela produção da proteína necessária para a sobrevivência do neurônio motor (crianças com AME não produzem a proteína, o que pode causar desde a perda da capacidade de movimentação até óbito). O HCB realizou uma das primeiras aplicações da terapia, em maio de 2025; desde então, oito crianças já passaram pela infusão na unidade. "O Hospital da Criança de Brasília tem sido nossa maior referência nesse processo, atendeu o maior número de casos. É importante que reconheçamos o pioneirismo do HCB nesse processo", declarou o coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores de Sá (foto no alto da matéria).

A coordenadora do serviço de neuropediatria e responsável técnica pelo ambulatório de doenças neuromusculares e terapias gênicas do HCB, Janaína Monteiro (foto abaixo), apresentou o fluxo de atendimento do Hospital e os resultados positivos alcançados. Monteiro explicou que apenas três das crianças que receberam a medicação no HCB nasceram no Distrito Federal, onde a triagem neonatal contribui para o diagnóstico precoce. "Pacientes que vieram de outros estados chegaram com sintomas clínicos, no limite da idade para a terapia, com prazo apertado; corremos contra o tempo", relatou a neurologista.

Apesar dos casos em que o diagnóstico leva mais tempo, o Ministério da Saúde comemora a evolução das crianças que passaram pelo tratamento não só no DF, mas também em outros hospitais do país. Monsores de Sá ressaltou a importância de equipes especializadas e acesso a Unidade de Terapia Intensiva (UTI) para esse sucesso. “Estamos chegando a 19 pacientes e nenhuma intercorrência aconteceu, mas sabemos que a bula traz situações de alerta. A UTI precisa estar ao alcance porque, caso haja alguma intercorrência, preciso, imediatamente, transportar esse paciente para dentro de uma estrutura de cuidado intensivo, para que não evolua para uma situação de maior gravidade ou morte”, alertou o coordenador-geral.

Realizado no HCB, o Encontro teve foco na norma técnica do Ministério da Saúde que traz orientações aos profissionais envolvidos no tratamento, indo desde a assistência até a gestão. Segundo o coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, o documento aborda dois desafios fundamentais no tratamento de AME: a reabilitação dos pacientes e a continuidade do tratamento depois que eles retornam a suas casas. “O Hospital da Criança de Brasília tem recebido crianças do Norte, do Nordeste. O paciente chega aqui, recebe um tratamento de alta densidade tecnológica, de alta expertise técnica, mas precisa voltar para casa com a orientação do cuidado; o clínico lá da ponta, que identificou o caso, precisa reassumir o cuidado desse paciente”, exemplificou Monsores de Sá.

Os participantes do evento ainda acompanharam orientações sobre as formas mais eficazes para avaliar a função motora de crianças já submetidas à terapia gênica, tendo oportunidade de tirar dúvidas sobre as posturas a serem observadas e os registros em vídeo dos atendimentos, para acompanhar a evolução dos pacientes. Também foi apresentada uma ferramenta, desenvolvida pela Novartis, que ensina às famílias exercícios para estimular os pacientes em casa.

Texto e fotos: Maria Clara Oliveira